人体的骨髓好比是产生血细胞的温床，可通过白细胞和血小板、造血干细胞的增殖、分化，发育成为红细胞等血液成分。但是，由于化学毒物、物理射线、病毒感染等因素或不明原因，可造成骨髓中造血干细胞损伤或造血微环境损伤，引起骨髓造血功能衰退，从而导致再生障碍性贫血。
而通过ATG+环孢素免疫抑制等治疗后，60%-70%的重型再障患者病情可以缓解，但余下部分患者治疗后病情依然没有好转，全血细胞减少，甚至治疗无效。
血液科专家介绍，治疗无效的可能原因有：
患者体内残存的造血干细胞极少：
体内残存造血干细胞极少。最典型的疾病就是极重型再生障碍性贫血了。这种疾病因为体内造血干细胞极少，即使应用了标准的甚至高强度的免疫抑制治疗，现存很少的造血干细胞也难以增殖；即使能够增殖，速度也非常缓慢，这就是为什么有的极重型再生障碍性贫血，需要1年甚至1年以上时间血象才能逐渐恢复。
患者的发病病因并非免疫功能异常：
如果再障的发病原因不是免疫功能异常，那应用免疫抑制治疗当然效果不好。这包括患者的造血干细胞基因存在缺陷(如DNA修复缺陷、端粒/端粒酶异常等)，可能导致干细胞复制、分化异常，最终干细胞逐渐死掉(医学上叫做凋亡)；也可能将来这类异常的干细胞会演变成白血病细胞，这就是为什么会有小部分再障患者会演变成MDS或者白血病。
ATG+环孢素治疗强度不够。
免疫抑制强度不够。虽然患者病因是免疫因素介导的，但如果治疗不正规，ATG或环孢素治疗不规范，同样也会导致治疗失败。医院比较少见。
由于再障的发病原因复杂，部分患者治疗效果不佳，所以就出现了除异基因造血干细胞移植和ATG+环孢素治疗之外的其他方法，如中西医结合治疗。
目前，中西医结合治疗再生障碍性贫血，针对性的中草药可以改善患者的骨髓造血功能，提高患者的机体免疫力，减少毒副作用，提升整体的疗效，稳定提升血象，帮助患者尽快恢复健康。
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